机译:基于反义寡核苷酸的剪接修复因常见的深内含子突变引起的UsH2a相关性视网膜变性
机译:使用患者衍生的成纤维细胞和光感受器前体细胞的深入内肠道ABCA4接头突变的反义寡核苷酸的校正
机译:QRX-411,反义寡核苷酸(AON)引导USH2A mRNA中的接头矫正,由频繁的深入内肠道C.7595-2144A&GT引起; G突变与母综合征2型中的视网膜炎
机译:QRX-411,反义寡核苷酸(AON)引导USH2A mRNA中的接头矫正,由频繁的深入内肠道C.7595-2144A&GT引起; G突变与母综合征2型中的视网膜炎
机译:ER质量控制和蛋白错误折叠在视紫红质突变引起的视网膜变性中的作用。
机译:针对CEP290中c.2991 + 1655A G突变的复合杂合性导致的Leber先天性阿莫司病患者的反义寡核苷酸剪接校正
机译:剪接因子pRpF3的突变导致视网膜变性,在感光细胞中形成有害的聚集体